2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法治疗斧头型红血球疾病的最新数据

2022-01-31 07:27:02 来源:

bluebird生物新科技公司近来在第60届美国血液学会（ASH）年发表演说定为了LentiGlobin™等位基因疗法治疗镰刀型红血球疾病（SCD）的I/II期HGB-206科学研究的最新数据。

SCD是一种不堪重负的、逐渐致人衰弱的和危及生命的病症。SCD由血红蛋白（HbS）的持续性致使，致使致使红血球中的的载氧血红蛋白持续性。SCD举例来说发病于拥有两个持续性血红素等位基因的病症，这些病症从父母双方各遗传过来一个持续性的等位基因。

bluebird生物新科技公司的医学博士Did Didson评论说：“中的风SCD的病症不能接受了LentiGlobin治疗后，他们开始产生等位基因治疗可能的HbAT87Q，指出LentiGlobin不太可能从根本上有所改善红细胞病理学结果”。许多SCD病症中的风不堪重负的贫血和甲状腺闭塞性事件，最主要不堪重负的、连续不断发作的疼痛危象，致使器官伤害和使用寿命缩短。在不能接受LentiGlobin治疗之前，本科学研究中的的病症平常时有发生甲状腺闭塞性事件，但在用LentiGlobin治疗9个年末后，没有甲状腺闭塞事件的时有发生。

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